Terapia genowa zastosowana przez londyńskich badaczy może się stać długoterminowym, skutecznym lekarstwem dla chorych na hemofilię typu A.
Naukowcy z Barts Health NHS Trust i Queen Mary University of London za pomocą terapii genowej podali brakują gen pacjentom chorym na tą genetyczną chorobę, a podany gen funkcjonował w organizmie chorych ponad rok. Jest to pierwsza skuteczna terapia genowa hemofilii typu A.
Choroba ta dotyka głównie mężczyzn, a powoduje bardzo niski poziom krzepliwości krwi. Powoduje to ogromne krwawienia po nawet drobnych urazach, ale najniebezpieczniejsze są krwawienia wewnętrzne, które niekiedy zagrażają życiu chorych.
Jak dotąd nie ma stałej kuracji na hemofilię. Chorzy muszą regularnie przyjmować zastrzyki, za pomocą których podawane są im brakujące składniki konieczne do krzepnięcia krwi. Teraz jednak sytuacja może się zmienić.
– Jestem niezwykle optymistycznie nastawiony, co do długoterminowych skutków leczenia – wyjaśnia John Pasi, szef Centrum Hemofilii w Barts Health NHS Trust, jeden z autorów opublikowanego na łamach „New England Journal of Medicine” opracowania. – Powiedzenie, że mamy już absolutną kurację byłoby nieco przesadzone, ale jestem niezwykle optymistycznie nastawiony i pełen nadziei, co do tego, ze pozytywne wyniki terapeutyczne będą kontynuowane – dodał.
